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30.自治医大、パーキンソン病に遺伝子治療、6人中5人が機能回復  
名前:ハトポッポ ETパパ    日付:2009年8月23日(日)
 パーキンソン病患者の脳にウイルスを使って遺伝子を組み込む国内初の遺伝子治療を実施している自治医科大学で、治療を行った患者6人のうち5人の運動機能が回復した。

 ウイルスの安全性についても確認できたという。症例が少なく、まだ一般的な治療としては使えないが、患者の生活を大きく改善する可能性をもつ成果だ。

 パーキンソン病は、手足にふるえなどが生じる神経難病で、国内に約12万人の患者がいる。脳の「線条体」で神経伝達物質ドーパミンが不足することが原因と考えられており、現在はドーパミンの元になる「L―ドーパ」を投与する薬物治療が主流。だが、病気が進行するとL―ドーパからドーパミンを作る酵素が不足し、薬効が低下していくことが問題だった。

 そこで中野今治(いまはる)教授(神経内科)らは、2007年5月から08年9月にかけて、ドーパミンを作る酵素の遺伝子を組み込んだ特殊なウイルス約3000億個を、パーキンソン病患者6人それぞれの線条体に注入した。

 半年後に運動機能を調べたところ、5人に改善が見られた。体を動かせなかった患者が、日常生活に支障がないまでに回復したケースもあった。

13.自治医大で遺伝子治療実施  
名前:sophia    日付:2007年5月8日(火)
自治医大で国内初の遺伝子治療

* 自治医大付属病院(栃木県下野市)は7日、パーキンソン病患者に国内で初めて遺伝子治療を行ったと発表した。病気は脳内の神経伝達物質ドーパミンの減少で発病する。治療ではドーパミンの生成を促す酵素の遺伝子をウイルスベクター(運び屋)に組み込み、脳内の線条体に注入した。薬物への依存度や副作用が低い治療が期待できるという。

 中野今治教授(神経内科)らによると、発病後約11年が経過した50代の男性患者に、「L−アミノ酸脱炭酸酵素(AADC)」の遺伝子を注入した。この治療法は米国で6例実施され、重大な副作用は確認されていないという。同病院は今後、6カ月かけて安全性と効果を検証する。

 同病は手足の震えなどを引き起こす。進行すると転倒しやすくなり、最後には寝たきりになる。国内の推定患者数は約12万人。従来は「L−DOPA」と呼ばれる薬を服用してドーパミンに変換させる薬物療法が行われてきたが、症状が進行した患者ではAADCそのものが不足し、薬が効かない難点があった。

毎日新聞 2007年5月7日 21時14分

** 2006年2月の日経MedWaveから:
自治医大、わが国初のパーキンソン病を対象にした遺伝子治療を申請

 わが国で初めてのパーキンソン病を対象にした遺伝子治療研究の実施計画の申請が行われた。自治医科大学附属病院が行ったもので、2月1日に開催された厚生科学審議会科学技術部会で公表されたものだ。また、同部会では北里大学病院の前立腺がんを対象にした遺伝子治療臨床研究の実施計画が申請されたことも公表され、わが国で実施または申請された遺伝子治療研究は21件となった。両計画とも今後、厚生科学審議会遺伝子治療臨床研究作業部会で検討されることになる。

 自治医科大学附属病院が申請した遺伝子治療研究は、進行したパーキンソン病患者の線条体(被殻)に芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素(AADC)遺伝子を組み込んだ2型アデノ随伴ウイルスベクターを定位脳手術的に4カ所注入するもの。AADCはL-DOPAをドパミンに変換する酵素であり、治療を受けた患者が経口投与されたL-DOPAでドパミン産生を促進させ、症状の改善が期待できるものだ。2型アデノ随伴ウイルスは神経細胞への特異性が高いことが明らかにされている。ウイルスベクターの供給元は米Avigen社。対象患者は9症例の予定で、注入するウイルス量は3群を予定している。第1群での注入量(vector genomes:vg)は1症例あたり3×1011vg、第2群は9×1011vg、第3群は第1群と第2群の安全性評価、治療効果に応じて用量を調整する予定だ。

***脳神経外科ジャーナルより:
Japanese journal of neurosurgery
Vol.15, No.11(20061120) pp. 756-760

パーキンソン病に対する遺伝子治療として,アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを応用した三種類の第1相臨床試験が開始されている.
第一の方法では,L-dopaをドパミンに変換するのに必要な芳香族アミノ酸脱炭酸酵素(AADC)の遺伝子を被殻に導入してドパミン機能の回復を計る.
第二の方法では,視床下核に抑制性神経伝達物質であるGABAの合成酵素の遺伝子を導入し,深部電気刺激と同様な神経活動の調整を行う.
第三の方法では,神経栄養因子neurturinの遺伝子を被殻で発現させて黒質ドパミン神経細胞の変性を抑制する.
AAVベクターによるパーキンソン病の遺伝子治療は,近い将来に実用化が期待できる.

「13.自治医大で遺伝子治療実施」への返信

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